早在2019年2月，国家卫生健康委印发了《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》，遴选了罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的300多家医院组建了全国罕见病诊疗协作网，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，以发挥优质医疗资源辐射带动作用。
作为全国罕见病诊疗协作网的国家级牵头医院，2018年，北京协和医院组建了罕见病多学科会诊平台，已在国家罕见病直报系统中登记了93个罕见病病种，涉及6万多个病例。在各方支持下，北京协和医院牵头在全国多地开展多场培训，涉及80多种罕见病、覆盖5万多名医生。
近年来，有关部门大力支持罕见病防治与保障工作，加强罕见病研究、诊疗和药品研发供应。各地也对用药保障机制进行了积极探索。全国已有10多个省、市建立了涉及罕见病高值药物的用药保障机制，主要模式包括专项基金、大病医疗保险、财政出资、医疗救助、政策型商业保险等。许多地方已不只是单一的制度保障，而是由政府、市场、社会等提供多元保障，对国家基本医保进行补充，实现了一部分需要高值药物治疗的罕见病患者的“用药可及”。
多种罕见病用药纳入医保目录为患者减负
为了大力支持罕见病防治与保障工作，医保目录也在不断调整。
目前，医保目录内59个罕见病的用药，覆盖的病种有28种，降幅基本上都在40%—80%，个别的药品价格降幅甚至超过了90%。
根据专家估算，目前，目录内通过谈判纳入医保的罕见病用药中，有46个药物年治疗费用降到15万元以下，叠加医保报销和其他救助政策，罕见病家庭负担明显降低。
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