中国罕见病联盟副秘书长赵琳19日接受中新网记者采访时表示，中国推出了一系列政策激励罕见病研究和孤儿药研发；同时，中国在罕见病临床研究、诊疗创新、药物可及性等方面也得到了快速发展。
在第一届中国多发性硬化(MS)高峰论坛上，来自全中国神经免疫专科的200多位专家齐聚一堂，聚焦多发性硬化诊疗现状、跨学科协作、全病程管理、新药研发及审批进展等热点话题。专家学者们结合中国MS患者最迫切的需求，探讨“以患者为中心”的一体化诊疗和疾病管理模式。赵琳希望聚集医、患、学、研、企之合力，以多发性硬化为突破口探索创新的临床诊疗、疾病管理、支付和保障模式。
多发性硬化(MS)是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一。患者自身免疫系统攻击神经组织，导致神经功能损伤。大多数患者在20-40岁之间出现首次症状。85%多发性硬化患者属于复发缓解型多发性硬化。若未能得到有效治疗，随着年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱，患者或出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。
据《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，43%患者由于肢体残疾生活不能自理，需要家人照顾。高达88.5%患者因疾病导致失业、失学。
采访中，记者了解到，疾病修正治疗(DMT)是国内外指南及共识推荐的多发性硬化缓解期标准治疗药物，坚持长期规范治疗能有效减少复发，延缓残疾进展。然而，DMT药物在中国的使用率仅为10%，而在欧美国家则达到86%。
中国免疫学会神经免疫分会主任委员胡学强教授对记者表示：“尽早启用高效DMT药物进行治疗，能够有效预防患者疾病复发、延缓残疾进展。”这位专家坦言，患者疾病意识的不足、治疗费用较高是制约DMT使用最重要的原因。“得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保政策，很高兴已经有4款DMT药物进入医保。未来，我们希望能够进一步加速推进DMT药物落地和规范使用，让MS患者回归高质量的工作和生活。”胡学强表示。
据了解，时间在MS治疗和管理中尤为重要，亟需通过建立严格的高标准、高质量的单病种管理标准体系，实现从疾病诊断-患者沟通-治疗-随访全病程规范管理，对MS转诊、MRI检查、治疗评估和随访等展开精细化管理。
中南大学湘雅医院神经内科杨欢教授接受采访时表示：“多发性硬化诊断、治疗和随访不足将会直接导致疾病的高复发率。多发性硬化的长期管理需要定期随访，医生需要了解患者用药的安全性，并根据患者疾病情况综合评估并调整治疗方案。此外，医生在患者教育和疾病管理上应扮演更重要的角色，包括传递最新的治疗理念、纠正患者的观念误区等。”
成立于2014年的“多发性硬化之家”是全国性的多发性硬化患者组织，致力于为患者提供集疾病科普、治疗和康复方面的知识和指导。“多发性硬化之家”联合发起人顾洪飞认为，在疾病管理中，患者组织可发挥更大的作用，成为医患沟通的纽带。顾洪飞希望“多发性硬化之家”更积极地融入罕见病生态体系中，将患者的声音及时传递给政府、医生、企业，确保药物的研发和治疗围绕患者的需求展开。
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